Home / Behandelingen / Genetische therapie

Genetische therapie

Ook bekend als Gene Transfer , Genome Editing , Gene Addition

Genetische therapieën zijn bedoeld om aandoeningen te behandelen of te genezen door problemen in uw DNA te corrigeren . Je DNA, inclusief specifieke genen , bevat instructies voor het maken van eiwitten die essentieel zijn voor een goede gezondheid. Mutaties , oftewel veranderingen in je DNA, kunnen leiden tot eiwitten die niet goed werken of helemaal ontbreken. Deze veranderingen kunnen genetische aandoeningen veroorzaken zoals cystische fibrose , alfa-1 antitrypsinedeficiëntie , thalassemie , hemofilie en sikkelcelanemie .

Genetische therapieën zijn benaderingen die genetische aandoeningen behandelen door nieuw DNA aan bepaalde cellen te leveren of het DNA te corrigeren. Benaderingen voor genoverdracht, ook wel gen-toevoeging genoemd, herstellen de ontbrekende functie van een defect of ontbrekend gen door een nieuw gen aan de aangetaste cellen toe te voegen. Het nieuwe gen kan een normale versie zijn van het defecte gen of een ander gen dat het probleem omzeilt en de manier waarop de cel werkt verbetert.

Genoombewerking is een nieuwere benadering die nauwkeurige correctie of andere gerichte veranderingen in het DNA in cellen mogelijk maakt om de functie van een cel te herstellen. Genoombewerking kan het volgende doen:

  • Verwijder een stukje DNA dat een ziekte veroorzaakt
  • Schakel een gen uit om te voorkomen dat het een schadelijk eiwit aanmaakt
  • Schakel een gen in of geef een cel opdracht om meer van een nodig eiwit te maken
  • Corrigeer een gemuteerd gen

Behandelingen met genoverdracht of genoombewerking kunnen de cellen in uw lichaam rechtstreeks wijzigen, of uw cellen kunnen buiten uw lichaam worden verzameld en behandeld en vervolgens naar u worden teruggestuurd. Een arts kan bijvoorbeeld cellen van het immuunsysteem of beenmergcellen uit uw lichaam verwijderen, hun DNA wijzigen en de cellen vervolgens opnieuw in uw lichaam introduceren.

De enige genetische therapieën die momenteel zijn goedgekeurd door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), zijn voor een zeldzame erfelijke oogaandoening, evenals voor bepaalde soorten kanker. Genetische therapieën die in ontwikkeling zijn, kunnen andere erfelijke aandoeningen behandelen of genezen; andere kankers behandelen; of behandel infecties, waaronder HIV.

Hoe het werkt

Genetische therapieën kunnen genoverdracht of genoombewerkingsbenaderingen gebruiken om het DNA in de cellen van een patiënt te veranderen om een ​​aandoening te behandelen.

Genoverdracht

Genoverdracht introduceert een extra gen in specifieke cellen. Dit gen kan als een extra stukje DNA in de cel blijven of in de eigen chromosomen van de cel worden ingebracht en zo onderdeel worden van het eigen DNA van de cel.

Een moleculair pakket dat een vector wordt genoemd, draagt ​​het gen naar de celkern, het centrale deel van de cel waar het DNA is verpakt in chromosomen. In het laboratorium worden vectoren gemaakt, vaak van virussen die zijn gemodificeerd om virale genen te verwijderen die ziekte veroorzaken en om een ​​behandelingsgen te dragen.

Zodra het gen zich in de kern bevindt, begint de cel het cruciale eiwit aan te maken dat nodig is om de cel goed te laten werken. De nieuwe eiwitten compenseren ontbrekende of defecte eiwitten en zijn bedoeld om de gezondheid te verbeteren van mensen die genetische therapieën krijgen.

Genoom bewerken

Genoombewerking introduceert componenten die samen functioneren in cellen. Een van de componenten is een eiwit dat DNA doorsnijdt, vergelijkbaar met een moleculaire schaar. Een andere component is een gids molecule die zich aan DNA op specifieke plaatsen. Wanneer het geleidemolecuul aan een gebied met defect DNA blijft plakken, hecht het schaarproteïne zich aan het geleidemolecuul en snijdt het defecte DNA eruit.

Nadat het doel-DNA is doorgesneden, kunnen er verschillende dingen gebeuren. De cel kan een gat achterlaten, het DNA terugbrengen naar zijn oorspronkelijke staat of dit gat opvullen met het gecorrigeerde DNA. De cel kan het gecorrigeerde DNA invullen als het een sjabloon-DNA heeft om de cel te instrueren om een ​​gezondere versie van het verwijderde DNA te herstellen. Daarom wordt soms een klein stukje template-DNA als derde component ingebracht. Dit DNA is een gecorrigeerde versie van het defecte DNA en wordt gebruikt om het DNA correct op te bouwen nadat het is opengesneden.

Niet gevonden wat u zocht? Zoek verder in de